ONXEO : Update on ReLive, Livatag® international phase III clinical trial in HCC – 50% patients randomized – Opdatering om ReLive, det internationale kliniske fase III-studie med Livatag® til behandling af leverkræft 50% patienter randomiseret

Onxeo S.A. (Euronext Paris, NASDAQ Copenhagen: ONXEO), an innovative company specializing in the development of orphan oncology drugs, updates on the clinical development status of ReLive , the Livatag® phase III trial in the treatment of hepatocellular carcinoma.

Livatag®, a new therapeutic approach for hepatocellular carcinoma

Livatag® is based on the innovative « Transdrug ™ » technology designed to formulate a chemotherapy (doxorubicin) with nanoparticles. This innovative therapeutic approach allows drug resistance to be avoided by short-circuiting the mechanisms of multi-drug resistance developed by tumor cells through the masking of the anticancer agent. Acting as a Trojan horse, the nanoparticle formulation avoids rejection of doxorubicin outside the cell so that it can exert its cytotoxic action. By specifically accumulating in the liver cells and overcoming resistance to doxorubicin, Livatag® represents a potential significant breakthrough in the treatment of hepatocellular carcinoma. This very severe cancer is the 6th most widespread cancer in the world and the 2nd cause of cancer-related death.

As of July 2015, ReLive clinical phase III trial authorized in 11 countries and 50% of the planned patients have been randomized

ReLive is an international phase III trial designed to assess Livatag®'s efficacy on survival in 400 patients with advanced hepatocellular carcinoma (HCC) following treatment after failure or intolerance to Sorafenib. In line with Onxeo's strategic expansion plan for ReLive, the company has recently extended the phase III trial to 4 new countries including Lebanon, Egypt, the Kingdom of Saudi Arabia and more recently Turkey. Some of these countries like Egypt have a very high prevalence of hepatitis C virus infection, which is the major risk factor for HCC*. This expansion follows the former ones realized in Europe as well as the USA.

To date, 50% of patients (i.e. about 200 patients) have been randomized, around 65 patients per arm and more than 100 patients have been treated with Livatag® for a total of about 450 infusions. This recruitment rate is in line with expected timelines of issuing preliminary outcomes of the phase III by H1 2017.

"Livatag® represents a major and highly promising asset for Onxeo. We are entering the last part of the trial, with enlarged geographic implementation in countries offering a strong recruitment potential. This will therefore enable to speed up the second half of enrollment, allowing us both to meet our expected timelines and expand Livatag® awareness among the hepatologist and oncologist community", comments Graham Dixon, CSO Head of R&D of Onxeo.

"Hepatocell carcinoma is an extremely severe disease for which the need of new treating option is critical. Livatag® could represent one of the next available treatments for patients suffering from HCC and failing or intolerant to Sorafenib treatment which would give us a very competitive position in this major market" , adds Judith Greciet, CEO of Onxeo.

Next Data Safety Monitoring Board (DSMB) will take place in October 2015 and will be the 7th one.

The Data Safety and Monitoring Board (DSMB), a panel of independent experts, is in charge of reviewing the safety data of all patients randomized in the trial, and meets every 6 months. Since the study started, it has taken place 6 times, the last being in April 2015, and have concluded each time on the absence of unexpected safety signals that could lead to protocol modification or even study stop. These meeting conclusions are important as they reflect the acceptability of the safety profile and their positive outcomes after 3 years and assessement of a large group of patients reflects the adequate safety profile of the drug so far.

150721EN_Livatag Update

Onxeo S.A. (Euronext Paris, NASDAQ Copenhagen: ONXEO), et innovativt selskab med speciale i udvikling af lægemidler til behandling af sjældne kræftsygdomme, opdaterer om klinisk udviklingsstatus for ReLive, fase III-studiet med Livatag® til behandling af hepatocellulært karcinom.

Livatag®, en ny terapeutisk indgangsvinkel til hepatocellulært karcinom

Livatag® er baseret på den innovative «Transdrug™» teknologi, som er designet til at formulere en kemoterapi (doxorubicin) med nanopartikler. Med denne innovative terapeutiske metode kan man undgå lægemiddelresistens ved at kortslutte den mekanisme, hvor tumorceller udvikler multiresistens ved at maskere kræftbehandlingsmidlet. Nanopartikel-formuleringen fungerer som en trojansk hest og undgår afvisningen af doxorubicin uden for cellen, så den kan udøve sin cytotoksiske virkning. Ved specifikt at akkumuleres i levercellerne og ved at omgå resistens over for doxorubicin repræsenterer Livatag® et potentielt vigtigt gennembrud i behandlingen af hepatocellulært karcinom. Denne meget svære kræftform er den sjettehyppigste kræftform i verden og den næsthyppigste kræftrelaterede dødsårsag.

Fra juli 2015 har det kliniske fase III-studie ReLive opnået godkendelse i 11 lande, og 50% af de planlagte patienter er randomiseret

ReLive er et internationalt fase III-studie, hvis formål er at evaluere effekten af Livatag® på overlevelsen hos 400 patienter med fremskredent hepatocellulært karcinom (leverkræft) efter behandling, hvor behandling med Sorafenib ikke har haft nogen effekt, eller patienten ikke har kunnet tåle behandlingen. I overensstemmelse med Onxeos strategiske ekspansionsplan for ReLive har selskabet for nylig udvidet fase III-studiet til fire nye lande, herunder Libanon, Egypten, Saudi-Arabien og senest Tyrkiet. Nogle af disse lande har som Egypten en meget høj forekomst af hepatitis C virus-infektion, som er en stor risikofaktor for leverkræft*. Udvidelsen følger de tidligere udvidelser i Europa og i USA.

50% af patienterne (dvs. ca. 200 patienter) er indtil videre randomiseret - ca. 65 patienter pr. gruppe - og flere end 100 patienter er behandlet med Livatag® med i alt ca. 450 infusioner. Rekrutteringsraten følger den forventede tidsplan for annoncering af foreløbige resultater fra fase III-studiet senest i 1. halvår 2017.

"Livatag® er et stort og meget lovende aktiv for Onxeo. Vi går nu ind i den sidste del af studiet med en udvidet geografisk implementering i lande med et stort rekrutteringspotentiale. Dette gør det muligt for os at sætte rekrutteringshastigheden op i anden halvdel og giver os mulighed for både at overholde vores forventede tidsplan og øge kendskabet til Livatag® blandt hepatologer og onkologer," udtaler Graham Dixon, CSO, Head of R&D, Onxeo.

"Hepatocellulært karcinom er en meget alvorlig sygdom, og der er et kritisk behov for nye behandlingsmuligheder. Livatag® kan blive en af de næste tilgængelige behandlinger for patienter med primær leverkræft, hvor behandling med Sorafenib ikke har haft nogen effekt, eller patienten ikke har kunnet tåle behandlingen, hvilket vil gøre os yderst konkurrencedygtige på dette store marked," tilføjer Judith Greciet, CEO, Onxeo.

Det næste møde i ekspertkomitéen DSMB finder sted i oktober 2015 og er det syvende møde i rækken.

Ekspertkomitéen Data Safety Monitoring Board (DSMB), der er et panel bestående af uafhængige eksperter, er ansvarlig for at gennemgå sikkerhedsdata for alle patienter, der er randomiseret i studiet. Komitéen mødes hvert halve år. DSMB har mødtes seks gange, siden studiet blev indledt, sidste gang i april 2015, og har hver gang konkluderet, at der ikke er nogen uventede bivirkninger, der kan føre til protokolændringer eller en afbrydelse af studiet. Konklusionerne af møderne er vigtige, da de afspejler, om sikkerhedsprofilen er acceptabel. Tre år med positive konklusioner på vurderingen af en stor gruppe patienter viser, at lægemidlet indtil videre har en tilfredsstillende sikkerhedsprofil.

150721DK_Livatag Update

distributed by